一、指导原则
第一条江苏省重大脑疾病创新药物研发及转化重点实验室（以下简称实验室）根据《苏州大学科研平台管理办法（自然科学类）（2020年修订）》文件的要求，设立开放课题经费，以鼓励实验室不同研究方向之间、以及基础与临床的合作交流，提升实验室整体学术水平，推动重大脑疾病发病机制的发现以及创新药物的研发及转化，服务国家、江苏省和苏州市的生物医药产业升级和人民健康需要。
第二条针对实验室的发展目标和研究内容，本指南拟设立开放研究课题，共计15项。其中资助经费5项（每项资助3/万元）;自筹经费10项；研究起止日期为2026.01.01至2027.12.31。申请人应在申请指南设立的课题范围内提出申请，填写《江苏省重大脑疾病创新药物研发及转化重点实验室课题申请书》（见附件1）。申请课题应在指南范围内围绕一个具体疾病或重要因子深入开展研究，超出指南方向范畴的课题将不予资助。申请书由所在单位学术主管部门签署意见并加盖单位公章、负责人签章。
第三条申请书须提交签章完整的扫描版文件，发送至邮箱joeyzhao@suda.edu.cn。申请截止日期2025年11月17日，超过申请日期，将不予受理。
第四条开放课题面向实验室内部成员和其他单位人员，其他单位人员需要与本重点实验室人员联合申报。
第五条课题申请书一律采用函评方式，由3−5位同行学者进行评议，公平竞争、择优支持。评审结果由实验室主任签发，上报给经费拨付部门批准后实施，并书面或电子邮件通知申请者本人及其单位。
第六条课题经费用以支付该课题有关的科研业务费（主要为材料费），各项开支范围及标准，均按现行苏州大学财务制度规定执行。各项开支应严格按照预算执行进度及时到财务处报销和结算；承担人应按《计划任务书》向本实验室提交《课题结题报告书》和成果，本实验室组织验收。
第七条受资助课题的研究成果，归本实验室和研究者所在单位共有。科研成果署名标注本实验室，中文署名为：江苏省重大脑疾病创新药物研发及转化重点实验室；英文署名为：Jiangsu Key Laboratory of Drug Discovery and Translational Research for Brain Diseases, 二级学院/研究所/附属医院，Soochow University, Suzhou, 邮编, China。同时，在致谢中注明“江苏省重大脑疾病创新药物研发及转化重点实验室项目资助”；英文为：This study/work was supported by the Project Funded by Jiangsu Key Laboratory of Drug Discovery and Translational Research for Brain Diseases。对于获奖、申请专利或进行技术转让的研究成果归属，处理原则同上。
二、课题方向及研究目标
实验室将围绕重大脑疾病如脑卒中、神经退行性疾病、偏头痛、抑郁症、精神分裂症等疾病的发病机制和靶标发现，深入发掘和评价重大脑疾病药物新靶点。年度开放课题将重点资助以下3个方向：
方向一：重大脑疾病的靶标发现和评估
整体目标：建立基于临床数据和AI引导的脑重大疾病靶标发现和评估体系，发掘1-3个重大脑疾病药物干预新靶点，阐明1-3个新作用机制；研究脑-肠互作参与疾病发病机制及发现相关靶标；基于临床数据发现并验证1-3个重要生物标志物，在疾病模型中完成1-3个靶点的验证。主要资助以下研究方向：
（1）重大脑疾病发病的环路及表观遗传新机制；
（2）重大脑疾病的重要生物标志物发现；
（3）重大脑疾病高质量临床队列研究；
（4）基于AI学习的脑疾病靶点预测及虚拟人肠道菌群与代谢功能模拟研究。
方向二：重大脑疾病药物研发的关键技术
整体目标：建立1-2个基于hiPSCs、类脑器官及创新动物的重大脑疾病模型，开发脑靶向关键技术1-2个，完成1-2个针对重大脑疾病的创新药物设计，对药物进行评估并拥有自主知识产权；发现重大脑疾病创新药物先导化合物，申请、授权相关研究成果的发明专利以及PCT。主要资助以下几方面研究：
（1）重大脑疾病的创新药物设计和发现研究；
（2）重大脑疾病的创新药物评价研究；
（3）重大脑疾病的药物分析和药物代谢研究；
（4）脑靶向关键递送技术的开发；
（5）基于hiPSCs、类脑器官以及创新动物模型的药物研发。
方向三：重大脑疾病创新成果临床转化的快速验证
整体目标：建立1-2个临床级样本库，开发1-2个重大脑疾病创新药物、创新治疗方法或治疗技术，完成相关技术服务和评价，完成概念验证，完成临床前研究，提交临床试验申请或获得临床批件，促进转化和应用。主要资助以下方向：
（1）重大脑疾病的创新产品及治疗技术筛选；
（2）重大脑疾病创新药物或创新疗法的安全性及有效性评价；
（3）基于基因治疗的重大脑疾病创新疗法研发；
（4）基于细胞治疗的重大脑疾病创新疗法研发。
未尽事宜，由江苏省重大脑疾病创新药物研发及转化重点实验室事务委员会解释。
